Ultragenyx、従業員の約2割を削減しウィルソン病遺伝子治療UX701を中止
- Ultragenyxは従業員の約2割を削減し、約1,000人体制に縮小する。不動産の規模も縮小する。
- ウィルソン病のUX701は開発中止。第4コホートで一部の患者に臨床活性は見られたが、pivotal段階に進む基準には届かなかった。
- アンジェルマン症候群のGTX-102の試験も縮小・終了へ。初の承認を2件得た後、商業化の実行に軸足を移すとしている。
💡 ポイント 公開報道に基づく見解
9月のアンジェルマン症候群の第3相失敗に続き、2カ月で主力パイプラインの撤退が二つ目となる。今後の事業は新たに承認された2製品に依存する形だ。UX701はもともとハードルが高く、ウィルソン病には安価な経口薬がすでにあるため、遺伝子治療には明確な機能上の優位性が求められた。縮小したR&D体制でどの中期段階の資産が残るかが次の注目点になる。
Ultragenyx to lay off 20% of employees, scrap a Wilson disease gene therapy ↗