ブリッジバイオ、LGMD2I/R9向けBBP-418の米国発売準備を進める――FDA判断は11月27日
- FDAはブリッジバイオの経口薬BBP-418(肢帯型筋ジストロフィー2I/R9型)について、優先審査のもと11月27日までに判断する予定で、諮問委員会は開かれない。承認されれば同疾患で初の治療薬となる。
- 112例を対象とした第3相FORTIFY試験では、中間解析の主要バイオマーカー(糖鎖修飾αジストログリカン)および血清CK低下などの副次評価項目を達成した。
- 同社はすでに営業・現場担当チームを配置し、約150のMDAセンターを対象に、米国の患者候補500人超を特定済み。価格は未公表で、添付文書には遺伝子検査が盛り込まれる見込み。
💡 ポイント 公開報道に基づく見解
承認の成否はバイオマーカーにかかっている。中間解析の主要評価項目は糖鎖修飾αジストログリカンであり、CKや機能データと比べてFDAがどこまで臨床的意義を認めるかは、添付文書の記載から読み取れるだろう。事業面では、特定済みの患者500人超・約150センター規模は小さいが輪郭がはっきりした市場で、価格設定と遺伝子検査の要件が成否を分ける変数になる。
BridgeBio gears up for rare muscular dystrophy launch with FDA approval in sight ↗