BridgeBio为BBP-418治疗LGMD2I/R9的美国上市做准备,FDA将于11月27日作出决定
- FDA将在11月27日前就BridgeBio的口服药物BBP-418(用于肢带型肌营养不良2I/R9型)作出决定,该申请享有优先审评,且不召开咨询委员会会议;若获批,将成为该病首个获批疗法。
- 在112名患者中开展的3期FORTIFY研究达到了中期生物标志物终点(糖基化α-肌营养不良聚糖)以及包括血清CK降低在内的次要终点。
- 公司已部署现场团队,计划覆盖约150家MDA中心,并已锁定500多名美国潜在患者;定价尚未公布,预计标签中将包含基因检测要求。
💡 要点 基于公开报道的观点
这次获批取决于一个生物标志物:糖基化α-肌营养不良聚糖是中期主要终点,FDA究竟看重它到什么程度,相对于CK和功能数据孰轻孰重,要看最终标签怎么写。商业上,已锁定的500多名患者、约150家中心,市场不大但边界清晰,定价和基因检测要求将是最大的变数。
BridgeBio gears up for rare muscular dystrophy launch with FDA approval in sight ↗