Servierが15.5億ドルで取得したsevasemten、ベッカー型筋ジストロフィーの第2相GRAND CANYON試験で主要評価項目を達成せず
- Servierが5カ月前に一時金15.5億ドルで取得したベッカー型筋ジストロフィー治療薬sevasemtenは、18カ月のプラセボ対照第2相GRAND CANYON試験で、主要評価項目(NSAA)・副次評価項目とも達成できなかった。安全性・忍容性は引き続き良好だった。
- Servierは、第2相CANYON試験を含む過去の結果と一致しないとして、全データを解析中。デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とする第2相LYNX試験は継続しており、2027年1月に終了予定。
💡 ポイント 公開報道に基づく見解
第2相CANYON試験はバイオマーカー(クレアチンキナーゼ)の評価項目は達成したものの、機能面の改善傾向は弱かった。バイオマーカーでの成功が機能改善を保証しないという、価格に織り込むべきリスクが現実になった形だ。次に確認すべきは、データの再解析で新たな試験に値するサブグループが見つかるか、そしてデュシェンヌ型のLYNX試験が違う結果を示すかだ。