施维雅15.5亿美元收购的sevasemten在贝克型肌营养不良II期GRAND CANYON试验中失败
- 施维雅五个月前以15.5亿美元首付款收购的贝克型肌营养不良药物sevasemten,在为期18个月、安慰剂对照的II期GRAND CANYON试验中未达到主要终点(北极星步行能力评估NSAA)和次要终点;安全性和耐受性仍然良好。
- 施维雅表示结果与此前包括II期CANYON研究在内的发现不一致,正在分析完整数据;针对杜氏肌营养不良的II期LYNX试验仍在进行,预计2027年1月完成。
💡 要点 基于公开报道的观点
此前的II期CANYON试验达到了生物标志物(肌酸激酶)终点,但功能改善趋势较弱。生物标志物获胜不等于功能获益,这正是定价时本应计入的风险。接下来要看的是,数据再分析能否找到值得开展新试验的亚组,以及杜氏肌营养不良的LYNX试验是否会给出不同结果。