ノバルティス、ゾルゲンスマ投与後の腫瘍9例を確認 うち2例でベクター組込みの証拠
- ノバルティスによると、2019年の承認以降、ゾルゲンスマ投与患者で腫瘍が計9例報告され、そのうち2例でウイルスベクターのDNA組込みを示す所見があった。
- 残る7例は、治療との因果関係が確認されていない。
- 同社は、組込みに伴う腫瘍リスクはすでに添付文書に記載済みで、治療を受けた患者は6,000人超と説明している。
- SMA Europeは、規制当局が証拠を精査中だとしている。
💡 ポイント 公開報道に基づく見解
6,000人超のうち9例という数字自体は小さい。ただ、ベクター組込みが2例で見えた点はAAVの急所を突く。一回投与で長く効くという売り方は、ベクターが染色体に入らない前提に立ってきたからだ。ノバルティスは添付文書の記載を盾にできても、本当の波及は業界全体に及ぶ。他社のAAV遺伝子治療も、同社の髄腔内投与の後続品も、長期追跡について同じ問いを突きつけられるだろう。
Novartis confirms 9 reported cases of tumors in patients treated with Zolgensma ↗