诺华确认9例Zolgensma用药后肿瘤报告，其中2例显示载体整合证据
- 据诺华称，自2019年获批以来，Zolgensma治疗患者中共报告9例肿瘤，其中2例有病毒载体整合入DNA的证据。
- 其余7例尚未确立与该疗法的因果关系。
- 诺华表示，载体整合引发肿瘤的风险已写入说明书，累计接受治疗的患者超过6000人。
- SMA Europe称，相关监管机构正在评估这些证据。
💡 要点 基于公开报道的观点
6000多名患者中出现9例,数字本身不大,但其中2例出现载体整合,直指AAV的软肋:一次给药、长期有效的卖点,一直建立在载体不整合进染色体的假设上。诺华可以拿说明书已有提示来应对,真正的压力却是整个赛道的:其他AAV基因疗法,乃至诺华自家的鞘内给药后续产品,都将被追问同样的长期随访问题。
Novartis confirms 9 reported cases of tumors in patients treated with Zolgensma ↗