FDA、Biohavenのトロリルゾール再申請を受理 ― 運動失調症で諮問委員会開催へ
- FDAは脊髄小脳変性症向けトロリルゾールの再申請を、2025年11月の審査完了通知(CRL)への回答として受理し、判断は2027年第1四半期となる。
- 却下の中心は、自然歴データベースとの比較というリアルワールドエビデンスに潜むバイアスで、新たな申請では支持的な追加解析が加わった。
- FDAは諮問委員会を開く方針で、日程は未定。株価は却下時の約45%下落に続き、今回は約30%上昇した。
💡 ポイント
受理は手続き上の一歩にすぎず、判断ではない。主要評価項目を外した外部対照比較というコアの課題は変わっておらず、追加解析でそのバイアスを補えるかは諮問委員会で問われる。アナリストも最大のリスク軽減イベントと見る。希少疾患の開発者にとって、自然歴データがどこまで通用するかを占う前例になる。
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