FDA、uniQureのハンチントン病遺伝子治療AMT-130を優先審査で受理 審査期限は5月1日
- FDAは、uniQureが9月2日に提出したハンチントン病遺伝子治療AMT-130(ifezuntirgene inilparvovec)の生物製剤承認申請を受理し、優先審査・審査期限(アクションデート)を5月1日と設定した。
- FDAは諮問委員会での審議を暫定的に計画している。承認されれば、ハンチントン病で初の疾患修飾療法となる。
- 申請に至るまでには、2025年のデータ妥当性をめぐるFDAの方針転換とその後の再転換があった。約200例の確認試験(主要評価項目は36カ月時点の総合機能スコア)は2026年末までにスクリーニング開始予定。
💡 ポイント 公開報道に基づく見解
優先審査に加えて諮問委員会の開催も暫定的に示されたことから、FDAは静かな承認ではなく外部の目による検証を望んでいるように見える。データ妥当性をめぐり1年近く方針が揺れた経緯を考えれば自然な流れだ。今後の焦点は、委員会がデータをどう評価するか、そして迅速承認が約200例の確認試験と結びつくかどうか。他の中枢神経系遺伝子治療の見通しにも影響しそうだ。
UniQure snags May Day decision date for Huntington's gene therapy after arduous year ↗