FDA受理uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130上市申请并给予优先审评,行动日期为5月1日
- FDA已受理uniQure于9月2日提交的亨廷顿病基因疗法AMT-130(ifezuntirgene inilparvovec)生物制品许可申请,给予优先审评,行动日期定为5月1日。
- FDA表示暂定计划将该申请提交咨询委员会讨论。若获批,将成为首个亨廷顿病疾病修饰疗法。
- 此前FDA于2025年曾改变对数据充分性的立场,后来又再度调整。一项约200例患者、以36个月总功能评分为主要终点的确证性试验预计在2026年底前开始筛选。
💡 要点 基于公开报道的观点
优先审评叠加暂定的咨询委员会,说明监管方更希望引入外部专家审视,而不是悄然放行,这也符合此前一年里数据充分性立场反复调整的背景。后续的关键信号是专家组如何解读数据,以及加速批准是否与约200例确证性试验挂钩,这也将影响市场对其他中枢神经系统基因疗法的预期。
UniQure snags May Day decision date for Huntington's gene therapy after arduous year ↗