ティジアナの経鼻フォラルマブ、多発性硬化症で低用量はミクログリア活性化を抑制も高用量は未達
- 非活動性二次進行型多発性硬化症を対象としたフェーズ2a試験INFORM-MSで、50µg群(19例)は2つの主要評価項目をいずれも達成し、12週時のPETによるミクログリア活性化がプラセボ比で有意に低下しました。
- 100µg群(11例)は有効性の主要評価項目を達成せず、プラセボとの有意差はありませんでした。
- 両用量とも安全で忍容性は良好とされ、主な有害事象は頭痛、転倒、鼻づまり、鼻水でした。
- 同社は詳細データを学会で発表し、今後の開発方針についてFDAと協議する予定です。
💡 ポイント 公開報道に基づく見解
低用量は達成、高用量は未達。30例で効果量もp値もなく用量反応が非単調なら、証拠ではなく示唆にすぎない。PETのミクログリア活性化はバイオマーカーであり、障害進行ではない。FDA面談が意味を持つには、臨床アウトカムと100µg群が外れた説明が要る。
Tiziana touts multiple sclerosis win at lower dose as high dose misses mark ↗