Tiziana经鼻用foralumab治疗多发性硬化:低剂量降低小胶质细胞活化,高剂量未达终点
- 在非活动性继发进展型多发性硬化的2a期INFORM-MS研究中,50微克剂量组(19例)达到两项主要终点,其中12周时PET显示小胶质细胞活化较安慰剂显著降低。
- 100微克剂量组(11例)未达疗效终点,与安慰剂无显著差异。
- 两个剂量均被描述为安全且耐受良好,常见不良事件为头痛、跌倒、鼻塞和流涕。
- 公司计划在学术会议上公布详细数据,并就后续开发路径与FDA沟通。
💡 要点 基于公开报道的观点
低剂量达标、高剂量未达标,这就是全部故事:30例患者、无效应量和p值、剂量反应非单调,只能算线索而非证据。PET小胶质细胞活化是生物标志物,不等于残疾进展。FDA会议要有分量,我想先看到临床结局,以及100µg组失败的合理解释。
Tiziana touts multiple sclerosis win at lower dose as high dose misses mark ↗