FDA、uniQureのハンチントン病遺伝子治療の申請を受理 判断期限は5月1日
- FDAは、uniQureのハンチントン病遺伝子治療の承認申請を迅速なスケジュールで審査することに同意し、判断期限は5月1日となった。
- FDAは外部専門家への諮問も暫定的に予定している。
- 月曜夕方までに株価は約7%下落したが、アナリストの多くは前向きな進展と受け止めた。TD Cowenは2039年までに年間売上16億ドルを見込む。
💡 ポイント 公開報道に基づく見解
承認されれば、ハンチントン病で初の治療であり、中枢神経系の遺伝子治療でも画期的な事例になる。問題は提出データの中身だ。諮問委員会が予定されているのは、進行の遅い疾患での有効性判断について外部の意見を聞きたいという意思の表れだろう。好材料で株価が下がったのは、市場がより速い道筋を織り込んでいたことを示す。他の単群試験ベースの遺伝子治療申請での規制当局の対応と比べて見るべきだ。
UniQure gets an FDA decision date; Teva scraps brain drug study ↗