FDA 受理 uniQure 亨廷顿病基因疗法申请,决定日期为 5 月 1 日
- FDA 同意以加快的时间表审评 uniQure 的亨廷顿病基因疗法上市申请,决定日期为 5 月 1 日。
- FDA 还暂定将就该申请咨询外部专家。
- 周一晚些时候股价下跌约 7%,但分析师多认为这一进展是正面的;TD Cowen 预计到 2039 年年销售额可达 16 亿美元。
💡 要点 基于公开报道的观点
若获批,这将是亨廷顿病的首个治疗,也是中枢神经系统基因疗法的里程碑。悬而未决的是证据包:安排咨询会议说明监管机构希望就数据以及进展缓慢疾病中如何评判获益听取外部意见。利好消息下股价仍下跌,说明市场此前押注的是更快的路径。在假定获批之前,可以对照监管机构对其他基于单臂试验的基因疗法申请的处理方式。
UniQure gets an FDA decision date; Teva scraps brain drug study ↗