リジェネロンのNPR1抗体、POTSで心拍上昇を抑制 2027年前半に第3相へ
- 82人を対象としたプラセボ対照の第2相Pinnacle試験で、NPR1を遮断する抗体baloncibart(REGN7544)の単回投与が、8日目の臥位から立位への心拍変化という主要評価項目を達成した。
- 450 mg群は心拍をプラセボ比で11.4拍/分低下させ、効果は29日目まで続き、患者報告の身体機能も改善した。150 mg群は8日目のみで29日目には有意差がなかった。
- 安全性に大きな問題はなく、中止例もなかった。第3相は2027年前半に開始予定で、POTSの承認薬はまだない。
💡 ポイント 公開報道に基づく見解
承認薬がなく患者層も大きい領域で、最初に有望なデータを出したことが大きい。用量依存的に29日目まで効果が続いた点が最も使える手がかりだ。一方、課題は第3相で問われる。単回投与・82人では反復投与の実像は見えず、立位時の心拍は代替指標にすぎない。症状の指標で有効性を示せるかが、医師や支払者に薬として受け入れられる分かれ目になる。
📰 元記事 · BioSpace ↗ Regeneron's POTS antibody curbs heart rate spikes, teeing up Phase 3 trial