再生元NPR1抗体降低POTS心率飙升,2027年上半年启动3期
- 在82例、安慰剂对照的2期Pinnacle试验中,NPR1阻断抗体baloncibart(REGN7544)单次给药达到第8天卧位到站立位心率变化的主要终点。
- 450 mg组心率较安慰剂降低11.4次/分,疗效持续到第29天,并改善患者报告的功能;150 mg组仅在第8天有效,第29天无显著差异。
- 安全性良好,无因不良事件停药。3期计划2027年上半年启动;目前尚无获批的POTS药物。
💡 要点 基于公开报道的观点
在没有获批疗法、患者基数庞大的适应症里率先给出阳性数据,价值不小,其中剂量依赖的第29天持续性最有参考意义。但悬而未决的问题要由3期回答:单次给药、82例看不出重复给药的情况,站立心率只是替代指标。能否用症状终点证明获益,将决定医生和支付方是否把它当作真正的药物。
📰 原文 · BioSpace ↗ Regeneron's POTS antibody curbs heart rate spikes, teeing up Phase 3 trial