Sarepta不再恢复Elevidys ENVISION入组 DMD竞争对手逼近
- Sarepta不会重启ENVISION研究的入组。该确证性研究面向非行走及较大年龄患者,去年夏天暂停时已入组约一半目标人数。
- 公司计划在2027年一季度向FDA提交ENDEAVOR西罗莫司队列的12周安全性数据,并争取恢复非行走患者适应症。第三季度Elevidys销售额同比下降,但高于部分分析师预期。
💡 要点 基于公开报道的观点
在入组过半时终止确证性试验,意味着高龄患者的故事要靠恢复标签的谈判而非随机证据支撑。Dyne的外显子51跳跃疗法1月将迎来FDA决定,REGENXBIO计划2027年递交申请,Sarepta稳住销售的窗口大约只有一年;西罗莫司安全性数据是近期最值得关注的节点。
Sarepta’s new CEO confident in clinical execution as DMD competitors close in ↗