Alnylam、ハンチントン病RNAi薬brezosiranをプラセボ対照試験へ
- Alnylamは、ハンチントン病向けRNAi薬brezosiranを2027年にプラセボ対照試験へ進める。
- 開始は規制当局との合意が得られることが前提。
- BioSpaceは見出しでデータを「best-in-classのノックダウン」と表現するが、詳細な数値はフィード本文にはなかった。
💡 ポイント
ハンチンチンのノックダウンは最初の関門にすぎず、ピボタル試験では臨床的ベネフィットを示す必要があり、HTT低下プログラムが過去につまずいたのもそこだ。規制合意が前提という点は、エンドポイントがまだ決まっていないことを意味する。RNAi分野にとっては、CNS適応で強い標的結合が示されれば、肝臓中心の製品を超える説得力になる。
Alnylam plans pivotal trial as Huntington’s drug notches ‘best-in-class knockdown’ ↗