Alnylam将推进亨廷顿病RNAi药物brezosiran进入安慰剂对照研究
- Alnylam将于2027年推进其亨廷顿病RNAi药物brezosiran进入安慰剂对照研究。
- 时间取决于先与监管机构达成一致。
- BioSpace标题称数据为“best-in-class knockdown”;具体数值未包含在摘要文本中。
💡 要点
降低亨廷顿蛋白只是第一道关,关键性试验必须证明临床获益,而HTT降低类项目此前恰恰在这里受挫。以监管达成一致为前提,意味着终点问题尚未敲定。对RNAi领域而言,若在CNS适应症中显示出强靶点作用,将使Alnylam的故事超越以肝脏为主的产品。
Alnylam plans pivotal trial as Huntington’s drug notches ‘best-in-class knockdown’ ↗