Novartis、Zolgensma投与患者で腫瘍9件の報告を確認 FDAが安全性調査を開始
- Novartisは、2019年の承認以降、SMA遺伝子治療薬Zolgensmaの投与患者で9件の腫瘍報告を受けており、うち2件でベクターDNAの組み込みを示す所見があるとしている。
- FDAは規制措置の要否を評価中で、腫瘍報告のない髄腔内投与版Itvisma(イトビスマ)にも調査を拡大した。
- FDAは依然としてベネフィットがリスクを上回るとしており、Novartisは組み込みリスクは添付文書に記載済みと説明。投与患者は6,000人超。
💡 ポイント 公開報道に基づく見解
6,000人超で9件という頻度は低く、論点は因果関係だ。組み込み2例とGLI1の所見次第で、添付文書の注記で済むかどうかが決まる。重要なのはZolgensma単体より波及で、同じベクターを使うItvismaや、「稀で既に記載済み」という説明に頼る他のAAV開発にも影響しうる。情報開示が遅いという患者団体の不満は、信頼面のコストにもなる。
📰 元記事 · STAT News ↗ Novartis SMA Zolgensma tumor case reports