诺华确认 Zolgensma 患者出现 9 例肿瘤报告 FDA 启动安全性调查
- 自 2019 年获批以来,诺华已收到 9 例接受 SMA 基因疗法 Zolgensma 治疗后出现肿瘤的报告,其中 2 例有载体 DNA 整合的证据。
- FDA 正在评估是否需要采取监管措施,并将审查扩大到鞘内给药版本 Itvisma,后者目前没有肿瘤报告。
- FDA 表示获益仍大于风险,诺华称整合风险已写入说明书;已有 6,000 多名患者接受治疗。
💡 要点 基于公开报道的观点
6,000 多名患者中有 9 例,发生率不高,关键在因果关系:2 例整合和 GLI1 信号将决定这是否只是说明书上的一条注记。更值得关注的是外溢影响,因为 Itvisma 以及其他 AAV 项目用的是同一类载体,也依赖「罕见且已标注」的说法。患者团体对信息披露迟缓的批评也会带来信任成本。
📰 原文 · STAT News ↗ Novartis SMA Zolgensma tumor case reports