PepGenのDM1向けオリゴ核酸、少数例の第2相でスプライシング補正が高水準 株価は倍増
- PGN-EDODM1は、10 mg/kgを月1回計4回投与した筋強直性ジストロフィー1型(DM1)の6例で、疾患関連スプライシング異常の平均約46.5%を補正し、運動機能や筋力の複数の指標も改善した。
- 副作用は軽度〜中等度で、初回投与後に尿蛋白が一過性に上昇したが、腎障害の蓄積を示す所見はなかった。
- 高用量コホートは来年上半期に報告予定。米国での投与は、動物試験の所見に関連するFDAの部分的臨床保留下にある。
💡 ポイント 公開報道に基づく見解
アナリストはNovartisのdel-desiranやDyneのz-basivarsenを上回る補正率と評価しているが、6例で試験間比較という土台は弱く、スプライシングはあくまでバイオマーカーで機能そのものではない。Novartisが最近の主要試験で失敗したのは、そのギャップが現実に響く例だ。本当の懸念は未解除の臨床保留で、解除されるまで米国での次の試験に進めない。
📰 元記事 · BioPharma Dive ↗ PepGen soars on promising early data for muscular dystrophy drug