PepGen 的 DM1 寡核苷酸在小规模 2 期队列中剪接纠正突出 股价翻倍
- PGN-EDODM1 在 10 mg/kg、每月一次共四次给药后,使 6 名 1 型强直性肌营养不良(DM1)患者的疾病相关剪接异常平均纠正约 46.5%,多项运动与肌力指标也有改善。
- 不良反应为轻至中度;首次给药后尿蛋白出现短暂升高,没有肾脏累积损伤的迹象。
- 更高剂量队列预计明年上半年读出;美国境内给药仍处于与动物研究发现相关的 FDA 部分临床暂停之下。
💡 要点 基于公开报道的观点
分析师认为其剪接纠正幅度超过诺华的 del-desiran 和 Dyne 的 z-basivarsen,但仅 6 例且是跨试验比较,基础并不牢固,况且剪接只是生物标志物而非功能终点。诺华近期关键试验失利就说明这道鸿沟确实存在。真正的悬念是尚未解除的临床暂停:在此之前,PepGen 无法开展美国研究来验证优势是否站得住。
📰 原文 · BioPharma Dive ↗ PepGen soars on promising early data for muscular dystrophy drug