为何新型药物发现平台需要数十年而非数年才能成熟

  • 这篇观点文章认为,突破性的先导发现平台在首次概念验证后很少立刻成为常规手段,通常需要约20至30年才能成熟。
  • 借鉴FBDD、DEL、适配体和PROTAC的经验,作者指出瓶颈往往不在最初的化学,而在于机构低估了内部建设所需的时间、基础设施和人才。
  • 投入不够彻底会使精力分散,导致临床候选物减少、投资回报下降。
  • 文章还梳理了各项技术在成为推动药物获批的主流平台前常被忽视的障碍。
💡 要点 基于摘要的观点

从化学家的角度看,平台产出的苗头只是起点:DEL需要脱DNA再合成,FBDD需要结构指导的片段生长,PROTAC需要三元复合物和膜渗透性的打磨。强调内部专长的论点我认同,但若能对照那些停滞的平台做幸存者偏差检验,论证会更有力。