今日科学5条:大环衍生的EGFR PROTAC、PKMYT1抑制剂、OGG1激活剂、面向男性避孕的HIPK4抑制剂,以及用于结肠炎的NLRP3抑制剂。行业新闻3条:Genentech引进AL050、默沙东引进KRAS G12D抑制剂、Lycia提交LYTAC上市申请。
2026-10-05 · ⚗️EGFR PROTAC (C797S-resistant NSCLC) · Journal of Medicinal Chemistry (ACS)
- HQY1480以第四代大环EGFR抑制剂BI-4020为母核,系统优化了连接子和E3配体。
- 它能在低纳摩尔浓度下降解多种临床相关EGFR突变体,蛋白质组学未检出脱靶降解。
- 在异种移植模型中优于BI-4020,包括奥希替尼耐药模型,并能降解患者来源异种移植中的EGFR。
💡 要点从大环而非传统TKI出发是聪明的选择,避开了EGFR PROTAC常从弹头继承的药代和选择性短板。我更想看到的是它面对新的耐药突变是否依然有效,以及良好的药代能否在小鼠之外重现。
Development of Potent and Selective EGFR-PROTACs Based on Macrocyclic Fourth-Generation EGFR Inhibitors ↗
2026-10-05 · ⚗️HIPK4 inhibitors (non-hormonal male contraception) · Journal of the American Chemical Society (ACS)
- HIPK4是精子细胞特异性激酶,为精子头部成形所必需,是非激素避孕的候选靶点。
- 氰基喹啉系列获得了强效且HIPK4选择性的抑制剂,在HIPK家族内和整个激酶组中均有选择性。
- 部分化合物还改变了精子细胞中HIPK4的蛋白稳态,形成不溶性聚集体并招募自噬受体TAX1BP1。
💡 要点首个系列就在全激酶组上有选择性,正是探针所需;意外的蛋白稳态效应更耐人寻味,暗示一种类似降解剂、可调节的作用方式。但对避孕药而言门槛极高,可逆性和长期安全性都有待证明。
Small-Molecule Modulators of HIPK4 Activity and Proteostasis ↗
2026-10-05 · ⚗️OGG1 catalytic activators (ORCAs) · Journal of Medicinal Chemistry (ACS)
- 此前OGG1研究多集中于抑制剂,而这些富集于线粒体的ORCA转而重编程该酶的催化过程。
- 生化、突变分析和X射线晶体学证实其结合活性位点,并偏向促进β-消除而非糖基化酶周转。
- ORCA在氧化应激下保护线粒体功能,提高皮层神经元NAD水平,并在视网膜轴突切断模型中显示神经保护作用。
💡 要点激活而非抑制一个酶既罕见又困难,因此展示机制的晶体结构是这项工作可信的关键。悬而未决的是长期安全性:把修复酶推向不同的催化结果,可能产生异常DNA损伤,而神经保护数据仍处早期。
Development of Organocatalytic Switches of OGG1 that Protect Mitochondria under Oxidative Stress ↗
2026-10-05 · ⚗️PKMYT1 inhibitors (CCNE1-amplified cancers) · Journal of Medicinal Chemistry (ACS)
- 通过将氢键供体转换为受体来减少供体数,改善了4-氨基喹唑啉类PKMYT1抑制剂的成药性。
- 先导化合物12f酶抑制活性达纳摩尔级,对卵巢癌OVCAR-3细胞活性强,并与PARP抑制剂协同。
- 口服药代可接受,在OVCAR-3异种移植中有效且耐受良好。
💡 要点削减氢键供体是改善激酶系列膜通透性和口服暴露的干净、可迁移的策略。与PARP抑制剂的协同在商业上更有看点,但PKMYT1赛道拥挤,我会先核实对其他激酶的选择性,以及12f与临床领跑者的比较。
Discovery of 4-Aminoquinazoline Derivatives as Potent PKMYT1 Inhibitors via Hydrogen Bond Donor-To-Acceptor Conversion for CCNE1-Amplified Cancers ↗
2026-10-04 · ⚗️NLRP3 inflammasome inhibitors · Journal of Medicinal Chemistry (ACS)
- 抗帕金森病药物伊曲茶碱表现出中等的NLRP3抑制活性,经优化得到噻吩并嘧啶酮系列。
- 先导化合物L22的活性约为伊曲茶碱的十倍,直接结合NLRP3的NACHT结构域并阻断炎症小体组装。
- 它具有口服生物利用度,缓解了DSS结肠炎模型症状,急性和亚急性毒性研究显示安全性良好。
💡 要点从已上市药物的脱靶活性出发,在成药性上占得先机,直接结合NACHT结构域也是理想的机制。不过NLRP3赛道很拥挤,真正的考验是L22在活性和暴露量上与临床阶段抑制剂相比如何。
Design, Synthesis, and Anti-Inflammatory Activity Evaluation of Novel thieno[2,3-d]Pyrimidin-4(3H)-One-Based NLRP3 Inflammasome Inhibitors ↗